La Thérapie Génique

Il existe une technique qui, dans quelques années, permettra de guérir des maladies actuellement incurables. Cette méthode récente mais toutefois très prometteuse se nomme la THÉRAPIE GÉNIQUE.

Les maladies géntiques sont généralement causées par le fait que le gène en question déclenche une production insuffisante de protéines, substances nécessaires au bon fonctionnement de l'organisme. C'est à ce moment que la thérapie génique intervient en corrigeant les défauts des gènes. Cela consiste principalement à injecter un gène sain dans la cellule pour remplacer le gène défectueux.

Sans rentrer dans les détails, nous pouvons dire qu'il existent deux grandes formes de thérapie génique: germinale et somatique.

La thérapie génique germinale modifie le code génétique des cellules sexuelles qui peut être transmis de générations en générations. Or, la deuxième modifie le code génétique des cellules non-sexuelles. Le caractère ajouté n'est pas transmis à la descendance du patient. Aujourd'hui, seulement cette dernière forme de thérapie (somatique) est autorisée sur l'être humain.

Si la thérapie génique est destinée à guérir les maladies héréditaires, comme par exemple la dystrophie musculaire, la fibrose cystique ou l'hémophilie, elle peut être utilisée dans plusieurs autres domaines dont cancers, muscovicidose, SIDA ou maladies coronariennes. C’est en cancérologie que se déroule le plus grand nombres d’essais cliniques de thérapie génique.

Concernant la dyskératose congénitale, il est maintenant reconnu que certaines formes de cette maladie, ainsi que certains désordres hématologiques sont des maladies génétiques, dus à des mutations dans des gènes essentiels au maintien des télomères. L’homéostasie télomérique est perturbée même pour la forme liée au chromosome X de la DC.

Ainsi, pour traiter la dyskératose congénitale, les recherches se tournent vers des moyens permettant de rétablir un maintien des télomères adéquat, en utilisant une thérapie génique criblant la télomérase.

Les essais cliniques en thérapie génique ne sont qu’à leur début. Toutefois, on peut espérer qu’elles se poursuivront, sans embûches majeures, dans les prochaines années.